Tres investigadores chilenos, radicados en Canadá, han liderado un prometedor estudio en el Robarts Research Institute de la Universidad de Western, que podría marcar un antes y un después en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Este equipo ha desarrollado una droga biológica que tiene el potencial de convertirse en una terapia de precisión efectiva contra esta devastadora enfermedad neurodegenerativa.
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Un hito en la investigación científica
Después de más de ocho años de arduo trabajo, los científicos chilenos Dr. Cristian Droppelmann, Dra. Danae Campos-Melo y Dra. Verónica Noches, han publicado su investigación en la prestigiosa revista Brain de la Universidad de Oxford. Este proyecto fue llevado a cabo junto al neurólogo Dr. Michael J. Strong y otros científicos de universidades canadienses e italianas.
El Dr. Droppelmann explica: “Esta investigación se basa en el fragmento de una proteína multifuncional que bloquea la toxicidad generada por los agregados de TDP-43, los cuales son responsables de la enfermedad. Esto abre grandes posibilidades para un tratamiento efectivo del ELA, permitiendo extender la vida de los pacientes y mejorar su calidad de vida”.
Financiación y un futuro prometedor para el ELA
El avance ha sido tan significativo que los investigadores han obtenido más de 10 millones de dólares de un fondo privado para convertir este descubrimiento, ya patentado, en un tratamiento accesible para los pacientes con ELA.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica, o ELA, es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la muerte de las motoneuronas, responsables del movimiento del cuerpo. Esto provoca una debilidad progresiva, atrofia y parálisis de los músculos, incluida la función respiratoria. Es una enfermedad fatal que generalmente lleva a la muerte del paciente entre 3 a 5 años después del diagnóstico.
Famosos afectados por esta enfermedad incluyen al célebre científico Stephen Hawking, el líder chino Mao Zedong y el cantante chileno Peter Rock.
Estadísticas y relevancia
Menos del 10% de los casos de ELA tienen un origen genético conocido y heredable. Es la tercera enfermedad neurodegenerativa en incidencia después del Alzheimer y el Parkinson. La prevalencia varía, pero generalmente se estima que afecta a 2-3 personas por cada 100.000 anualmente, siendo más común en pacientes entre los 70 y 79 años.
Dado el envejecimiento de la población mundial, científicos en todo el mundo trabajan incansablemente para encontrar un tratamiento que cure o detenga el avance de la ELA. Para más detalles, se puede consultar la publicación “Mitigation of TDP-43 toxic phenotype by an RGNEF fragment in amyotrophic lateral sclerosis models” en la revista Brain.
